Zaradi 7-letne Karoline v Slovenijo prihajajo vrhunski svetovni strokovnjaki
Upanje za preboj pri eni najtežjih genetskih bolezni.
LJUBLJANA – Med 8. in 10. majem bo v Ljubljani potekala izjemno pomembna mednarodna znanstvena konferenca o Cockaynovem sindromu, ki bo v Slovenijo pripeljala vodilne svetovne raziskovalce, hkrati pa tudi otroke iz različnih držav, ki se borijo s to redko boleznijo.
Borba male Karoline
V središču zgodbe je 7-letna Karolina, ki se od rojstva sooča s Cockaynovim sindromom tipa B – izjemno redko, napredujočo in za zdaj neozdravljivo genetsko boleznijo, ki povzroča hude nevrološke in telesne okvare ter pogosto vodi v prezgodnjo smrt. Konferenco organizira Društvo Viljem Julijan, ki že več let vodi projekt razvoja genskega zdravljenja za Karolino in druge otroke s to boleznijo. Na konferenci se bodo zbrali vrhunski strokovnjaki iz ZDA, Nizozemske, Nemčije, Francije, Portugalske, Japonske in Italije, med njimi tudi raziskovalci, ki že aktivno sodelujejo pri razvoju genskega zdravljenja.
Prihajajo tudi otroci iz tujine
Projekt je že dosegel pomemben mejnik, saj so lani s pomočjo donacij zbrali dva milijona evrov, ki omogočajo nadaljnji razvoj terapije, zdaj pa so vsi napori usmerjeni v naslednjo fazo – prehod v klinično testiranje. Dogodek pa ne bo le znanstveni, temveč tudi globoko človeški, saj bodo v Ljubljano prišli otroci s Cockaynovim sindromom iz več držav, med drugim iz ZDA, Francije, Španije, Madžarske in Hrvaške. Gre za otroke, ki se vsak dan soočajo z boleznijo, ki jim postopoma odvzema osnovne življenjske funkcije, zato je razvoj zdravljenja zanje izjemno nujen.
Napisal: K. J.
Vir: Društvo Viljem Julijan
