Odlične novice iz Floride! Matic po prejemu zdravila okreva brez zapletov

Matic, ki je pred mesecem dni prejel zdravilo na Floridi, se počuti odlično. Po rednih pregledih zdravniki sporočajo, da potek zdravljenja poteka brez zapletov in da se njegovo telo dobro odziva. Čeprav so nekateri laboratorijski parametri vmes zanihali, se je stanje hitro umirilo. Vse kaže zelo obetavno.

Kaj je zdravilo Elevidys

Gre za prvo gensko zdravilo, odobreno za zdravljenje Duchennove mišične distrofije. Ta redka genetska bolezen prizadene predvsem dečke in povzroča progresivno propadanje mišic. Bolniki s to diagnozo pogosto že v otroštvu izgubijo sposobnost samostojne hoje, v mladosti pa potrebujejo respiratorno podporo. Povprečna življenjska doba brez naprednih terapij je močno skrajšana.

Kako je prišlo do zdravljenja

Ker zdravilo ni registrirano v Evropski uniji, ga evropski zdravstveni sistemi ne krijejo. Zdravljenje v ZDA je edina možnost. V tem primeru je bilo treba zbrati več kot dva milijona evrov. Ta sredstva so bila v Sloveniji zbrana v štirih mesecih prek dobrodelne kampanje, ki so jo podprli posamezniki, podjetja in lokalne skupnosti. Takšna oblika zbiranja sredstev je edini način, kako do zdravljenja v ZDA dostopa bolnik iz Evrope.

Po zbranih sredstvih je bila otrokova družina napotena v ZDA, kjer so opravili predhodna testiranja, ki so potrdila ustreznost za zdravljenje. Infuzija zdravila je bila izvedena konec maja. Terapija je trajala dve uri in je bila izvedena v bolnišnici v Orlandu.

Imate težave z zobmi? To so ordinacije, ki vas sprejmejo takoj

Zobobol ne čaka. In tudi vi ne bi smeli! V času, ko so čakalne dobe v zobozdravstvu vse daljše, obstajajo rešitve, ki vam omogočajo hitro, strokovno in nebolečo obravnavo - brez čakanja in bre

Kaj počne Matic po prejemu zdravila?

Z mamo sta večino časa v izolaciji in prosti čas namenjata raziskovanju okolice. In ta v tropski vročini ponuja vse, kar si narava lahko zamisli, od aligatorjev, ptic, želv, veveric do kač in jelenjadi. Po koncu bazenske abstinence, ki je bila del varnostnih protokolov po prejemu zdravila, se Matic znova lahko hladi v vodi, kar ob tamkajšnjih temperaturah ni zgolj razvajanje, ampak skoraj nujno.

Kljub temu da raziskujeta Florido, Matic že močno pogreša dom, prijatelje, Škofjo Loko, gozdove, hribe in slovensko poletje.

Širši sistemski okvir

Primer odpira vprašanja glede dostopa do inovativnih zdravil za bolnike z redkimi boleznimi v Sloveniji. Trenutno država nima predvidenega mehanizma za financiranje zdravljenja v tujini, če zdravilo ni odobreno v Evropski uniji, tudi če gre za edino možnost. Zbiranje sredstev z dobrodelnimi kampanjami postaja edina realna pot za bolnike z redkimi oblikami bolezni, kar pomeni veliko obremenitev za družine in civilno družbo.

Več otrok v Sloveniji ima isto diagnozo kot Matic. Zdravilo bi po strokovnih ocenah lahko koristilo tudi njim, vendar brez ureditve sistemskega financiranja zdravljenje ni dostopno. Farmacevtska podjetja opozarjajo, da odobritev na ravni EU traja več let, saj so postopki dolgotrajni, zlasti pri novih oblikah terapij. Evropska agencija za zdravila (EMA) je začela postopek evalvacije zdravila Elevidys, vendar končna odločitev še ni bila sprejeta. Do takrat bo vsak primer zdravljenja v ZDA moral potekati individualno, brez sistemske podpore.

Kaj sledi

Slovenski zdravstveni sistem medtem ostaja brez rešitve za to skupino bolnikov. Področje redkih bolezni ni sistemsko urejeno, kljub več opozorilom stroke in civilnodružbenih skupin. Primer Matica odpira širšo razpravo o pravici otrok do zdravljenja ne glede na ekonomski status in geografske omejitve.

Napisal: K. J.

Vir: Facebook – Društvo Viljem Julijan